美國食品和藥品管理局（FDA）當地時間11月22日宣布批準全球首個B型血友病基因療法Hemgenix。Hemgenix由生物制藥公司CSL Behring開發，是一種基于腺相關病毒載體的一次性基因療法，通過靜脈輸液單劑量給藥。Hemgenix由一個攜帶凝血因子IX基因的病毒載體組成。該基因在肝臟中表達，以產生凝血因子IX蛋白，增加血液中的因子IX水平，從而限制出血的發作。（界面新聞）